Vedci z Cleveland Clinic uskutočnili prvú štúdiu na ľuďoch s experimentálnou génoterapiou CTX310, ktorá používa technológiu CRISPR-Cas9 na vypnutie génu ANGPTL3 v pečeni[1][4]. Do štúdie bolo zaradených 15 pacientov s poruchami lipidov, ktorí nereagovali na bežné lieky[1][2]. Jednorázová infúzia tejto terapie bezpečne znížila hladinu LDL cholesterolu o približne 50% a triglycerídov o približne 55%, pričom tieto zníženia sa objavili do dvoch týždňov a pretrvávali aspoň 60 dní[1][4]. Počas 60-dňového sledovania sa nevyskytli žiadne vážne nežiaduce účinky súvisiace s liečbou[1][4]. Vyššie dávky terapie (0,6–0,8 mg/kg) vykazovali väčšie zníženie lipidov ako nižšie dávky[1]. Výsledky štúdie boli publikované v New England Journal of Medicine v novembri 2025 a naznačujú potenciál génovej úpravy pri liečbe porúch lipidov, hoci sú potrebné ďalšie štúdie na potvrdenie dlhodobej bezpečnosti a účinnosti[1][3].