Diabetes mellitus 1. typu je autoimunitné ochorenie, pri ktorom sú inzulínové β-bunky v pankreatických ostrovoch zničené vlastným imunitným systémom u ľudí s genetickou predispozíciou. Napriek pokrokom v technológiách na zlepšenie glykemickej kontroly liečba inzulínom odstraňuje len príznaky, nie príčinu ochorenia. Vznikajú komplikácie, ktoré zvyšujú úmrtnosť. Potrebná je terapia, ktorá zabráni alebo zastaví priebeh ochorenia a zachová funkciu β-buniek. Imunosupresívne lieky doteraz neposkytli trvalé výhody pre všetkých pacientov, ich účinnosť bola obmedzená len na niektoré skupiny pacientov.