FDA predstavila nový regulačný model nazvaný „plausible mechanism pathway“ určený na urýchlenie schvaľovania personalizovaných terapií, najmä pre zriedkavé a závažné ochorenia, kde nie sú možné tradičné randomizované štúdie[1][6]. Tento prístup sa zameriava na ochorenia s jasne definovanou biologickou príčinou, kde liečba cieli na konkrétnu molekulárnu alebo bunkovú abnormalitu[2][4]. Päť kľúčových prvkov tejto cesty zahŕňa: identifikáciu špecifickej abnormality, zameranie lieku na príčinu, znalosť prirodzeného priebehu ochorenia, potvrdenie úspešného zásahu do cieľa (napr. liekom alebo genetickou úpravou) a zlepšenie klinických výsledkov[1][2][4]. Príkladom použitia je liečba novorodenca s deficienciou CPS1, kde FDA schválila individuálny prístup v priebehu jedného týždňa, čo umožnilo podanie genetickej terapie na opravu mutácie[1][5]. Táto cesta umožňuje, aby údaje z liečby jednotlivých pacientov slúžili ako základ pre budúce schválenie produktu, čo predstavuje významný posun v regulačnej praxi[2][3]. FDA tiež akceptuje dôkazy z neklinických modelov a uprednostňuje minimalizáciu testovania na zvieratách[2][4]. Celkovo táto iniciatíva reflektuje snahu FDA prispôsobiť regulácie rýchlemu vývoju genomických a personalizovaných terapií a zlepšiť prístup pacientov k život meniacej liečbe[1][6].