Engasertib versus Placebo for Bleeding in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia

Back to news list

Source: NEJM

Original: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2504411?af=R&rss=currentIssue...

Published: 2025-11-26T10:00:17Z

Engasertib bol testovaný vo fáze 3 štúdie ako liek proti krvácaniu u pacientov s hereditárnou hemoragickou teleangiektáziou (HHT). Štúdia porovnávala účinnosť engasertibu voči placebu u 137 pacientov s HHT a opakujúcim sa krvácaním. Pacienti dostávali engasertib 100 mg dvakrát denne alebo placebo počas 12 týždňov. Hlavným cieľom bolo zníženie počtu krvácaní zo slizníc (epistaxia, krvácanie z úst, tráviaceho traktu) v porovnaní s placebo. Engasertib významne znížil priemerný počet krvácaní o 44 % oproti placebu. Najčastejšie nežiaduce účinky boli zápcha, nevoľnosť a únava. Štúdia preukázala, že engasertib je účinnejší ako placebo pri znižovaní frekvencie krvácaní u pacientov s HHT. Výsledky podporujú použitie engasertibu ako možnej liečby pre pacientov s opakujúcim sa krvácaním pri HHT.