FDA predĺžila lehotu preskúmania žiadosti o registráciu (BLA) pre liečivo clemidsogene lanparvovec (RGX-121) od spoločnosti REGENXBIO na február 2026, bez hlásených bezpečnostných problémov.[1][4] This drug is a single gene therapy for boys with Hunter syndrome (MPS II), a rare X-linked recessive disease caused by a deficiency of the enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S).[1][2][4] Liečivo dodáva funkčný gen I2S do centrálnej nervovej sústavy, čím umožňuje dlhodobú produkciu enzýmu za krvno-mozgovou bariérou a znižuje hromadenie glykozaminoglykanov v tkanivách.[1][4] Dvanásťmesačné údaje z pivotálnej štúdie CAMPSIITE ukázali mediánové zníženie heparan sulfátu D2S6 v mozgovomiechovom moku o 82 %, ktoré pretrvalo rok.[2] Current enzyme replacement therapy does not treat neurological symptoms because it does not cross the blood-brain barrier.[4] REGENXBIO plans to commercialize RGX-121 on schedule and has entered into an agreement with Nippon Shinyaku for commercialization in the US and Asia.[2][4] The drug received designations of orphan drug, rare pediatric disease, fast track and regenerative medicine advanced therapy from the FDA.[1]