Rodiny postihnuté zriedkavými chorobami kritizujú FDA za meniace sa a protichodné rozhodnutia. Obhajcovia zriedkavých chorôb vyjadrujú nespokojnosť s nejednotnými signálmi od regulačného orgánu. Tieto rodiny čelia výzvam kvôli nestabilite v schvaľovacích procesoch. FDA vydáva zmiešané signály, ktoré komplikujú prístup k liečbe. Článok zdôrazňuje napätie medzi pacientmi a úradom v oblasti zriedkavých ochorení.