Généthon je nezisková výskumná organizácia zameraná na vývoj génových terapií pre zriedkavé choroby. Vytvorila ju pacientmi riadená organizácia AFM-Téléthon, ktorá investovala takmer 800 miliónov eur do výskumu génovej terapie. Tisíce pacientov na svete už využíva výsledky jej výskumu prostredníctvom tradičných licenčných dohôd, napríklad prvej schválenej génovej terapie v roku 2019 pre spinálnu muskulárnu atrofiu typu 1. Généthon vedie kľúčové klinické skúšky génovej terapie pre syndróm Crigler-Najjar, život ohrozujúcu chorobu pečene, ktorá postihuje približne 1 osobu na 750 000 až 1 milión ľudí na svete. Táto terapia by bola prvou pre túto ultra zriedkavú chorobu. Pre ultra zriedkavé choroby navrhuje alternatívne prístupy k pacientom, ako poskytovanie prístupu cez klinické skúšky s úhradou nákladov z verejných fondov namiesto tradičného schvaľovacieho procesu. Generálny riaditeľ Frédéric Revah zdôrazňuje, že napriek výzvam pri získavaní záujmu farmaceutických firiem a investorov Généthon neopustí pacientov s zriedkavými a ultra zriedkavými chorobami.[1][2][3]