Autozomálne dominantné polycystické ochorenie obličiek (ADPKD) je najčastejšou genetickou príčinou chronického ochorenia obličiek, ktorá spôsobuje vysokú mieru chorôb a úmrtí na svete. Pokroky v molekulárnej genetike a zobrazovacích technikách zlepšili diagnostické a prognostické nástroje. Tolvaptan je chorobu modifikujúca liečba s silnou dôkazovou základňou, preto sa odporúča jeho skoré použitie u pacientov s vysokým rizikom zlyhania obličiek. Liečba tolvaptanom spomaľuje rast obličkových cyst, znižuje pokles glomerulárnej filtrácie (eGFR) o 26 % a rast obličiek o 45 % u pacientov v skorých štádiách. Skúmali sa v randomizovaných klinických štúdiách s tisíckami pacientov, kde sa ukázalo aj zníženie bolesti obličiek a infekcií močových ciest. Dôležité je skríning a manažment komplikácií ako cystické infekcie obličiek, intrakraniálne aneuryzmy a polycystická choroba pečene v rámci komplexnej starostlivosti.