EMA odporučila udeliť podmienečné povolenie na uvedenie na trh lieku Ojemda (tovorafenib) v EÚ pre pacientov od 6 mesiacov s pediatrickým gliómom nízkeho stupňa.[1] Liečivo je určené pre prípady recidivujúceho alebo refraktérneho gliómu s fúziou, preskupením alebo mutáciou V600 génu BRAF.[1][3][4] Účinnosť bola hodnotená v štúdii FIREFLY-1 (NCT04775485) na 76 pacientoch, ktorí dostali minimálne jednu predchádzajúcu systémovú liečbu.[1][3][6] Celková miera odpovede dosiahla 51 %, pričom nádory sa zmenšili alebo úplne zmizli u takmer 70 % detí.[3][5][6] Mediana trvania odpovede bola 13,8 mesiaca.[5][6] Odporúčaná dávka je 380 mg/m² telesného povrchu raz týždenne perorálne, maximálne 600 mg, s alebo bez jedla, do progresie ochorenia alebo netolerovateľnej toxicity.[1][5][6] Tovorafenib je inhibítor RAF kinázy typu II, prvý schválený systémový liek na túto indikáciu vo veku od 6 mesiacov.[4][5][7]