Ojemda (tovorafenib) je perorálny liek týždenne podávaný, ktorý blokuje RAF kinázy zapojené do rastu nádorov u detí s pediatrickým nízkogradientným gliómom (pLGG) s určitými zmenami v géne BRAF, ako je fúzia, rearanžment alebo mutácia V600[1][3]. Európska lieková agentúra (EMA) odporučila podmienečné udelenie marketingovej autorizácie pre pacientov vo veku 6 mesiacov a starších, u ktorých sa choroba zhoršila napriek predchádzajúcej liečbe jedným alebo viacerými systémovými liekmi[3]. Schválenie v USA v apríli 2024 bolo zrýchlené na základe výsledkov štúdie fázy 2 FIREFLY-1, kde dosiahol liek odpoveď u pacientov s relabovaným alebo refrakterným pLGG s BRAF zmenami[1][2][5]. Štúdia zahŕňala 76 pacientov s rádiografickým progresom a merateľným ložiskom, s dávkou 290 až 476 mg/m² (max. 600 mg) týždenne[2][5]. Hlavné zistenia zahŕňajú celkovú mieru odpovede a mediánnu dĺžku odpovede 13,8 mesiaca[5]. Odporúčaná dávka je 380 mg/m² orálne týždenne (max. 600 mg), dostupná ako tableta alebo suspenzia[2]. EMA stanovisko je súčasťou procesu hodnotenia EPAR pre ľudské lieky[3].