[Články] Uskutočniteľnosť a bezpečnosť bunkovej terapie na in-utero opravu myelomeningokély (CuRe Trial): prvá štúdia na ľuďoch, fáza 1, jednoramenná štúdia

Návrat na zoznam správ

Zdroj: The Lancet

Originál: https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(25)02466-3/fullt...

Publikované: 2026-02-28

CuRe Trial je prvá klinická štúdia na ľuďoch, ktorá kombinuje fetálnu chirurgiu s bunkovú terapiou na liečbu myelomeningokély (rozštep chrbtice)[3][4]. Štúdia testuje bezpečnosť a účinnosť placentárnych mesenchy­málnych kmeňových buniek (PMSC) umiestnených na špeciálnej náplasti počas operácie v maternici[1][2]. Počiatočné bezpečnostné údaje z prvých siedmich pacientov ukázali, že liečba nevykazuje žiadne nežiaduce účinky súvisiace s bunkami a bola vyhodnotená ako bezpečná na pokračovanie štúdie[2]. Hlavným cieľom je zlepšiť motorickú funkciu detí, konkrétne ich schopnosť chodiť nezávisle a kontrolovať črevnú a močovú funkciu[1]. Štúdia plánuje zaradiť celkovo 35 pacientov v liečebnej skupine a 20 pacientov v kontrolnej skupine bez bunkovej terapie[1]. Výsledky budú vyhodnocované v 30-mesačnom horizonte po narodení dieťaťa[1]. Súčasný štandard fetálnej chirurgie bez bunkovej terapie zanecháva 58 % pacientov neschopných chodiť nezávisle, čo zdôrazňuje potrebu tejto novej liečby[2].