Spoločnosť BioMarin Pharmaceutical získala schválenie FDA pre doplnkovú žiadosť o biologickú licenciu (sBLA) na použitie lieku Palynziq (pegvaliase-pqpz) u dospievajúcich vo veku 12 rokov a starších s fenylketonúriou (PKU).[1][2][3] Palynziq je jediná schválená enzýmová substitučná terapia na zníženie hladín fenylalanínu (Phe) v krvi u pacientov s PKU.[1][2][5] Schválenie vychádza z dát pivotálnej štúdie fázy 3 PEGASUS, ktorá porovnávala Palynziq s diétou samotnou u dospievajúcich s nekontrolovanými hladinami Phe nad 600 µmol/L.[1][2][4] Na konci prvej časti štúdie dosiahlo 44,4 % účastníkov hladiny Phe pod odporúčanými hodnotami, z čoho 75 % kleslo pod 120 µmol/L, s priemerným poklesom 828 µmol/L (94 % od východiskovej hodnoty).[2] U deviatich účastníkov s hypofenylaninémou sa príjem nedotknutých proteínov zvýšil o 318,1 % a príjem proteínov z medicínskej výživy klesol o 55,16 %; šesť sa vzdalo medicínskej výživy úplne.[2] Najčastejšie nežiaduce reakcie zahŕňali bolesti kĺbov, závraty, únavu, precitlivenosť, nevoľnosť, horúčku a vracanie.[2][4] BioMarin žiada o schválenie aj od Európskej liekovej agentúry (EMA) na rozšírenie použitia u dospievajúcich od 12 rokov v EÚ.[1][2][3]