Americká agentúra FDA udelila zrýchlené schválenie lieku YUVIWEL (navepegritide, predtým TransCon CNP) od spoločnosti Ascendis Pharma. Ide o prvý a jediný týždenný liek na zvyšovanie lineárneho rastu u detí od 2 rokov s achondropláziou, ktoré majú otvorené epifýzy. YUVIWEL je jediná terapia, ktorá poskytuje kontinuálnu systémovú expozíciu voči CNP počas týždenného dávkovacieho intervalu. Schválenie vychádza z údajov o bezpečnosti a účinnosti z troch randomizovaných, dvojito zaslepených, placebom kontrolovaných klinických štúdií a až troch rokov dát z open-label predĺžení. Kľúčové boli výsledky pivotálnej štúdie ApproaCH, publikované v JAMA Pediatrics, ktoré preukázali zlepšenie ročnej rýchlosti rastu (AGV). Pokračujúce schválenie závisí od overenia klinického prínosu v potvrdzujúcich štúdiách. Ascendis Pharma plánuje uvoľniť YUVIWEL lekárom v USA na začiatku druhého štvrťroka 2026 a spustiť program A.S.A.P. na podporu pacientov. FDA zároveň vydala Prioritný recenzný kupón pre zriedkavé pediatrické ochorenia.