Spoločnosť uniQure vyvíja génovú terapiu AMT-130 na liečbu Huntingtonovej choroby.[1] Pôvodne plánovala podať žiadosť o schválenie (BLA) v prvom štvrťroku 2026 na základe údajov z fázy 1/2.[1][3] Údaje z septembra ukázali, že liečba spomalila progresiu ochorenia o 75 % po troch rokoch u 12 z 17 pacientov s vysokou dávkou v porovnaní s externou kontrolnou skupinou.[1][5] Experti označili výsledky za prelomové a akcie uniQure vyskočili o 300 %.[1] FDA však zmenila názor a už nesúhlasí, že tieto údaje s externou kontrolou stačia na schválenie.[1][3][5] Čas podania BLA je preto nejasný.[1] UniQure naplánovala Type A stretnutie s FDA 9. januára 2026, aby hľadala cestu k zrýchlenému schváleniu.[2][4] Spoločnosť zdôrazňuje veľkú neuspokojenú potrebu pacientov s Huntingtonovou chorobou.[2]