Štúdia fázy 1 demonštruje dôkaz koncepcie úpravy bázy zacielenej na pečeň pre familiárnu hypercholesterolémiu.[1] Terapia používa base editing na deaktiváciu proteínu PCSK9 v pečeni, ktorý reguluje cholesterol.[1] U troch pacientov s heterozygótnou familiárnou hypercholesterolémiou (HeFH), ktorí dostali najvyššie dávky, klesli hladiny funkčného PCSK9 proteínu o 47 % až 84 % a hladiny LDL cholesterolu o 39 % až 55 % najmenej na 6 mesiacov.[1] Pacienti s HeFH majú genetickú vadu, ktorá bráni pečeni odstraňovať LDL cholesterol z krvi, čo vedie k vysokým hladinám a riziku infarktu alebo mŕtvice do 50 rokov bez liečby.[1] Podanie prebieha infúziou krvi s base editorom.[1] Premena na transformatívnu terapiu si vyžaduje optimalizáciu efektivity úprav, bezpečnosti, výberu pacientov a návrhu štúdie.[1]