V štúdii fázy 1 bolo zaradených šesť pacientov s heterozygotnou familiárnou hypercholesterolémiou, ktorí boli liečení experimentálnou génovú terapiou pomocou lipidových nanočastíc.[5] Liečba bola zameraná na inaktiváciu génu PCSK9 v hepatocytoch (bunkách pečene) pomocou techniky základnej úpravy DNA.[5] Táto metóda umožňuje presné zmeny v DNA bez vytvorenia nebezpečných zlomov v genetickom materiáli, čím sa znižuje riziko nežiaducich účinkov.[5] Predbežné výsledky ukázali zníženie hladín cholesterolu LDL a priaznivý bezpečnostný profil u pacientov.[5] Liečba sa podáva ako jednorazová infúzia, ktorá by mohla potenciálne nahradiť potrebu dlhodobého užívania liekov na znižovanie cholesterolu.[3] Štúdia predstavuje významný pokrok v liečbe dedičnej vysokej hladiny cholesterolu pomocou génovej terapie.