FDA nie je presvedčená, že experimentálna génová terapia AMT-130 od spoločnosti UniQure na liečbu Huntingtonovej choroby poskytuje pacientom prínos[1][2]. Po stretnutí s FDA koncom januára 2026 zostávajú plány na podanie žiadosti o schválenie blokované[1]. Regulátor považuje údaje z ukončenej jednoramennnej klinickej štúdie fázy 1/2 za nedostatočné na podporu marketingovej žiadosti[1][5]. FDA silne odporučila uskutočniť prospektívnu, randomizovanú, dvojito zaslepenú štúdiu s kontrolou falošnou operáciou[1]. V štúdii fázy 1/2 neboli po 12 mesiacoch viditeľné liečebné účinky v porovnaní s kontrolou sham[2]. Akcie spoločnosti UniQure klesli o viac ako 40 % v predobchodnom obchodovaní[2]. Firma plánuje požiadať o ďalšie stretnutie s FDA v druhom štvrťroku 2026 na diskusiu o dizajne štúdie fázy 3[2]. Toto je zmena oproti predchádzajúcim dohodám, vrátane štatútu RMAT a Breakthrough Therapy[4][6].