FDA dospela k záveru, že údaje z fázy I/II štúdie génovej terapie AMT-130 od spoločnosti UniQure nie sú dostatočné na podporu žiadosti o schválenie na liečbu Huntingtonovej choroby.[2][3][4] Štúdia použila externú kontrolnú skupinu z prirodzenej histórie ochorenia namiesto randomizovanej kontroly.[2][5][6] Údaje po troch rokoch ukázali spomalenie progresie ochorenia o 75 % u 12 z 17 pacientov s vysokou dávkou v porovnaní s externou kontrolou, merané kompozitnou Unified Huntington’s Disease Rating Scale.[2][5] FDA odporučila vykonať prospektívnu, randomizovanú, dvojito zaslepenú štúdiu s kontrolou sham chirurgie.[3][4][5] Spoločnosť UniQure plánuje ďalšiu schôdzku s FDA v Q2 2026 na diskusiu o dizajne štúdie fázy III.[4][5] Tento spor znamená ďalšiu prekážku pre AMT-130, hoci experti predtým označili údaje za významné.[2][3] Celkovo dostalo AMT-130 liek 45 pacientov.[1]