Nový experimentálny liek zorevunersen ukazuje prísľub pri liečbe detí s Dravetovým syndrómom, závažnou genetickou formou epilepsie spôsobenou mutáciou v géne SCN1A.[1][2] V klinických štúdiách fázy 1/2a liečba viacerými dávkami 70 mg znížila mediánovú frekvenciu konvulzívnych záchvatov o 73,6 % 6 mesiacov po poslednej dávke a pacienti získali mediánovo 7 (rozpätie 2–20) bezzáchvatových dní na 28 dní.[2] V pokračujúcich otvorených predĺženiach štúdií s udržiavacími dávkami 45 mg každé 4 mesiace dosiahli pacienti redukciu záchvatov o 53,0 % až 87,0 % oproti východiskovému stavu do 8. mesiaca.[2] Liečba zlepšila kvalitu života, kogníciu, správanie a celkové fungovanie pacientov.[1][2] Zorevunersen pôsobí ako antisense oligonukleotid, ktorý zvyšuje funkciu proteínu NaV1.1 v nervových bunkách.[1][3] FDA udelila lieku označenie Breakthrough Therapy na urýchlenie vývoja na základe týchto dát prezentovaných na stretnutí American Epilepsy Society 2024.[1] Výsledky vedú k spusteniu štúdií fázy 3 na ďalšie overenie účinnosti a bezpečnosti.[2][5]