Zorevunersen (STK-001) je experimentálna liečba podávaná intronikálne deťom a dospievajúcim vo veku 2–18 rokov s Dravetovým syndrómom, ťažkou epilepsiou spôsobenou mutáciami v géne SCN1A, ktoré znižujú proteín Nav1.1.[1][2] Štúdie MONARCH (NCT04442295) a ADMIRAL (2020-006016-24) hodnotili bezpečnosť, toleranciu a účinky lieku u pacientov s nástupom ochorenia pred 12. mesiacom života.[1] U pacientov dostávajúcich viacnásobné dávky 70 mg dosiahlo 80 % respondentov ≥50 % zníženie kŕčových záchvatov po 3 mesiacoch a 77,8 % po 6 mesiacoch od poslednej dávky.[1] Medián zníženia záchvatov bol 85 % po 3 mesiacoch a 74 % po 6 mesiacoch u pacientov s 2–3 dávkami 70 mg, napriek užívaniu 3 alebo viac antiepileptík.[2] Liečba zlepšila adaptívne správanie (Vineland-3, napr. recepčná komunikácia +5,778 bodu), celkový klinický stav (CGI-C, CaGI-C) a kvalitu života (EQ-VAS +7,756 bodu).[1][2] Zorevunersen bol vo všeobecnosti dobre tolerovaný, s 29,6 % pacientov zažívajúcich nežiaduce udalosti súvisiace s liekom, najčastejšie zvýšením bielkovín v mozgomiešnom moku (13,6 %) a vracaním po procedúre (4,9 %); nikto neukončil liečbu pre vedľajšie účinky.[1]