Dravetov syndróm je zriedkavá genetická choroba spôsobená mutáciou génu SCN1A, ktorá doteraz nemala schválené lieky modifikujúce samotnú chorobu[2]. Vedci teraz testujú dva nové prístupy – antisense oligonukleotidovú terapiu a vírusovú vektorovú terapiu – ktoré by mali cieliť priamo na genetickú chybu namiesto len potláčania záchvatov[1]. Obe terapie fungujú na princípe zvýšenia produkcie zdravého proteínu SCN1A z nepoškodeného kópie génu, čím by sa kompenzovala nedostatočná produkcia spôsobená mutáciou[1]. Prvé klinické skúšky ukázali povzbudzujúce výsledky s významným znížením počtu záchvatov a zlepšením aj v oblastiach mimo záchvatov, ako je vývoj reči a komunikačné schopnosti[1]. Jedna z týchto terapií nedávno vstúpila do tretej fázy klinických skúšok, čo predstavuje dôležitý krok smerom k schváleniu regulačnými orgánmi[1]. Hoci sú tieto objavy vzrušujúce, širšia dostupnosť týchto liekov sa očakáva až za niekoľko rokov[1]. Keď budú dostupné, budú pravdepodobne dopĺňať existujúce lieky namiesto ich úplnej náhrady[1].