[Články] Pimikotinib verzus placebo pre tenosynoválny obrovský bunkový tumor (MANEUVER): medzinárodná, randomizovaná, placebom kontrolovaná štúdia fázy 3

Návrat na zoznam správ

Zdroj: The Lancet

Originál: https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(25)02602-9/fullt...

Publikované: 2026-03-05T23:30:01Z

Pimicotinib je experimentálny liek, ktorý bol testovaný v medzinárodnej štúdii MANEUVER na liečbu tenosynoválneho obrovského bunkovitého tumoru (TGCT), vzácneho ochorenia postihujúceho šľachy a kĺby.[1][5] V štúdii fázy 3 dosiahol pimicotinib objektívnu mieru odpovede 54 % v 25. týždni liečby, zatiaľ čo placebo dosiahlo iba 3,2 % (p<0,0001).[1][5] Štúdia zahŕňala 94 pacientov z Číny, Európy a Severnej Ameriky, ktorí neboli vhodní na chirurgickú liečbu alebo ju nepodstúpili.[1] Okrem primárneho cieľa pimicotinib preukázal štatisticky významné zlepšenia vo všetkých piatich kľúčových sekundárnych ukazovateľoch, vrátane zníženia bolesti (zmena o -2,32 bodu v porovnaní s +0,23 u placeba) a stuhnutosti kĺbov (zmena o -3,00 bodu v porovnaní s -0,57 u placeba).[1][5] Pri dlhšom sledovaní s mediánom 14,3 mesiacov sa objektívna miera odpovede zvýšila na 76,2 %.[6] Liek bol dobre tolerovaný s nízkou incidenciou prerušenia liečby a znižovania dávok.[1] Aplikácia na schválenie leku je v procese posúdenia v Číne a ďalšie aplikácie sú plánované v USA a iných krajinách.[6]