Affinia Therapeutics získala od amerického Úradu pre kontrolu potravín a liekov (FDA) rýchle označenie pre AFTX-201, genetickú terapiu na liečbu dilatovanej kardiomyopatie (DCM) spojenenej s mutáciou v géne BAG3.[1] AFTX-201 dodáva plne ľudský, úplný BAG3 transgén pomocou proprietárneho kapsidu Affinie, ktorý umožňuje efektívnu transdukciu srdca pri dávkach 5-10-násobne nižších ako pri konvenčných kapsidoch, ako AAV9 alebo AAVrh74.[1][2] Podáva sa jednorazovo intravenózne.[1][2] Predklinické štúdie na zvieracom modeli ukázali, že AFTX-201 zvyšuje hladiny proteínu BAG3 v srdci a úplne obnovuje srdcovú funkciu.[1][2] Bezpečnosť a účinnosť sa skúmajú v klinickej štúdii UPBEAT, ktorá zahŕňa fázu skúmania dávky a expanzie dávky.[1] Všetci účastníci dostanú jednorazovú intravenóznu infúziu AFTX-201 v dávke považovanej za bezpečnú a účinnú na základe predklinických štúdií.[1][2] Hlavným cieľom štúdie je posúdiť bezpečnosť a toleranciu počas 52 týždňov po podaní, s ďalšími cieľmi na farmakodynamiku a predbežnú účinnosť.[1][2] Rýchle označenie FDA umožňuje častejšie interakcie s úradom a zrýchlený vývoj lieku na závažné stavy s nespokojnenou potrebou.[1]