Model prístupu k bunkovej a génovej terapii – vízia budúceho rozvoja

Návrat na zoznam správ

Zdroj: NEJM

Originál: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp2513320?af=R&rss=currentIssue...

Publikované: 2026-03-07T12:30:00Z

Model prístupu k bunkovej a génovej terapii je inovatívny program Centier pre Medicare a Medicaid Services (CMS), ktorý sa zameriava na zlepšenie prístupu pacientov k génovým terapiám, najmä pre ľudí s srpkovitou anémiou.[1][2] Program umožňuje štátom a výrobcom liekov uzatvárať dohody založené na výsledkoch, kde sú platby viazané na to, či terapia skutočne prinesie sľúbené zdravotné prínosy.[1][2] V júli 2025 sa do modelu zapojilo 33 štátov spolu s Districtom Columbia a Portorikom, čím sa pokryje približne 84 % pacientov so srpkovitou anémiou poistených cez Medicaid v týchto štátoch.[2] Podľa Centra pre kontrolu a prevenciu chorôb srpkovitá anémia postihuje približne 100 000 ľudí v USA.[2] Model rieši problém vysokých nákladov na tieto terapie, ktoré môžu stáť milióny dolárov, a umožňuje štátom získať záruky na zľavy a rabaty, ak terapie neprinesú očakávané výsledky.[1][2] Program tiež poskytuje podporu pri zachovaní plodnosti pacientov, čo predstavuje dôležité uznanie kvality života.[3] Model sa spustil v januári 2025 a všetkých 50 štátov sa mohlo zapojiť kedykoľvek medzi januárom 2025 a januárom 2026.[3]