FDA schvaľuje leukovorín na liečbu cerebrálnej folateovej deficiencie (CFD), zriedkavej poruchy mozgu, ktorá spôsobuje vývojové oneskorenia a príznaky podobné autizmu, ako sú problémy so sociálnou komunikáciou, senzorickým spracovaním a repetitívnym správaním. Tento krok ustupuje od predchádzajúceho naliehania predstaviteľov na jeho použitie u mnohých detí s autizmom. Leukovorín je foriem vitamínu B9, ktorá pomáha dopravovať folát priamo do mozgu. FDA analyzovala literatúru z rokov 2009-2024 vrátane kazuistík a dospela k záveru, že leukovorín pomáha pacientom s CFD. Štúdie ukazujú zlepšenie verbálnej komunikácie a správania u niektorých detí s autizmom, napríklad randomizovaná štúdia 48 detí preukázala väčšie zlepšenie oproti placebu po 12 týždňoch. Systematický prehľad 21 štúdií potvrdil zlepšenia v komunikácii, pozornosti a stereotypnom správaní s stredne až veľkými efektmi. Dôkazy na liečbu autizmu chýbajú, výsledky sa líšia a chýbajú údaje o dlhodobej bezpečnosti a štandardizovanom dávkovaní. Americká akadémia pediatrov zdôrazňuje, že leukovorín nie je univerzálnou liečbou autizmu.