Senátor Ron Johnson, republikán z Wisconsinu, spustil vyšetrovanie odmietnutí liekov na zriedkavé choroby zo strany Úradu pre kontrolu potravín a liekov (FDA).[1][2][3] Žiada kompletné odpovede na podania (complete response letters), ktoré FDA poslala výrobcom liekov na ochorenia ako ataxiu, syndróm Sanfilippo, Huntingtonovu chorobu a Duchenneovu svalovú dystrofiu.[3][4] Johnson plánuje napísať listy agentúre s otázkami na dôvody odmietnutí a zvažuje vypočutie vysokých predstaviteľov FDA, vrátane komisára Martyho Makaryho, pred Stálou podvýborovou komisiou Senátu pre vyšetrovanie, ktorú vedie.[1][2][3] Povedal, že hovoril s komisárom Makarym o spôsobe, akým FDA zaobchádza s liečbou zriedkavých chorôb.[3] Johnson označil niektoré požiadavky FDA, ako sham surgery kontrolovaná fáza 3 skúšky pre génovú terapiu uniQure na Huntingtonovu chorobu, za byrokratickú hlúposť.[2] Je dlhoročným zástancom rozšírenia prístupu k experimentálnym terapiám pre pacientov so zriedkavými alebo terminálnymi ochoreniami.[2][5] V súvislosti s odmietnutím lieku troriluzolu od Biohaven na spinocerebelárnu ataxiu a stiahnutím žiadosti o ataluren (Translarna) od PTC Therapeutics na DMD vyjadril nespokojnosť.[4]