FDA iniciovala schválenie tabliet leukovorínového vápnika (Wellcovorin) na liečbu cerebrálneho nedostatku folátu (CFD), ultra zriedkavej neurologickej poruchy, ktorá ovplyvňuje transport folátu do mozgu.[3][1] CFD je spojený s vývojovými oneskoreniami s autistickými prejavmi, ako sú problémy so sociálnou komunikáciou, senzorickým spracovaním, repetitívnym správaním, záchvatmi a poruchami pohybu a koordinácie.[3][1] Agentúra vykonala systematickú analýzu literatúry z rokov 2009 až 2024 vrátane kazuistík s údajmi na úrovni pacienta a mechanistických dát, ktoré podporujú prospešnosť leukovorínu pri CFD.[3][2] Wellcovorin bol stiahnutý z trhu v roku 1999 na žiadosť spoločnosti GSK, ktorá ho vyrábala, a teraz FDA spolupracuje s GSK na rozšírení štítku pre dospelých a pediatrických pacientov.[1][5] Leukovorín nie je liekom na autistické spektrum porúch a môže zlepšiť iba rečové deficity u určitej podskupiny detí.[1][2] FDA zdôraznila obmedzenia dostupných dát a potrebu ďalších štúdií na posúdenie bezpečnosti a účinnosti.[2]