Americká FDA schválila liek Wellcovorin (leukovorín vápenatý) od spoločnosti GSK ako prvú liečbu na cerebrálnu folátovú deficienciu (CFD-FOLR1) u dospelých a detských pacientov s potvrdenou patogénnou variantou v géne FOLR1.[1][2][4] Schválenie sa týka zriedkavého genetického neurologického ochorenia, ktoré postihuje menej ako 1 z 1 milióna ľudí v USA a je zdokumentované u 20 až 50 prípadov.[1][3] Pacienti trpia závažnými vývojovými oneskoreniami, poruchami pohybu, záchvatmi a inými neurologickými komplikáciami, ktoré môžu pripomínať autistické príznaky.[1][2][3] Rozhodnutie FDA vychádzalo z systematickej revízie publikovanej literatúry, kazuistík a mechanistických údajov, nie z klinických skúšok, kvôli extrémnej zriedkavosti ochorenia.[1][2][4] FDA komisár Marty Makary označil schválenie za významný míľnik pre pacientov bez doteraz schválenej liečby.[2] Schválenie sa obmedzilo výlučne na CFD-FOLR1 a nezahŕňa širšie použitie pri autizme.[1][3]