Akútna myeloblastová leukémia (AML) je biologicky komplexná a klinicky agresívna hematologická malignita. Článok sumarizuje genomické a funkčné terapeutické biomarkery používané v terapii AML. Medzi cielené terapie patria inhibítory BCL-2, ako venetoklax, ktoré využívajú BH3 profilovanie na identifikáciu závislosti AML buniek od BCL-2. Epigenetické liečby zahŕňajú inhibítory DOT1L (pinometostat), BRD4/BET (FT-1101) a LSD1 (iadademstat). Iadademstat v kombinácii s azacitidínom v 2. fáze skúšky dosiahol odpoveď u 81 % pacientov, z toho 52 % kompletnú remisiu (CR/CRi), a 82 % z hodnotených CR/CRi pacientov bolo negatívnych na minimálnu reziduálnu chorobu podľa cytometrie. Ďalšie biomarkery ako IDH, FLT3 a menín inhibítory umožňujú presnú medicínu v AML. Výzvy zahŕňajú heterogenitu AML buniek a potrebu kombinovaných terapií.[1][2][5]