Avapritinib (Ayvakit) je liek, ktorý cielene blokuje proteín KIT a je schválený na liečbu indolentnej systémovej mastocytózy (ISM)[1]. V klinickej štúdii PIONEER, ktorá bola najväčšou štúdiou kedy uskutočnenou v ISM, avapritinib vykazoval štatisticky významné a trvalé klinické výhody vo všetkých meraných príznakoch ISM v porovnaní s placebom[1]. Liek viedol k približne 30% priemernému zníženiu symptómov do 16. týždňa a zlepšil kvalitu života pacientov[4]. Avapritinib bol dobre tolerovaný s priaznivým bezpečnostným profilom, pričom väčšina nežiaducich účinkov bola mierna (stupeň 1), najčastejšie boli záchvaty krvi, opuch, zvýšená alkalická fosfatáza a nespavosť[1]. Indolentná systémová mastocytóza postihuje približne 40 000 ľudí v Európskej únii a charakterizuje sa chronickými, závažnými a často nepredvídateľnými príznakmi vrátane anafilaxie, vyrážky, svrbenia, hnačky, mozgovej hmly, únavy a kostnej bolesti[1]. Avapritinib je prvým a jediným liekom schváleným na liečbu ISM, ktorý je špecificky navrhnutý na cielenie primárneho genetického faktora spôsobujúceho chorobu[1].