Sanofi predstavila predklinické údaje o in vivo platforme CAR-T, ktorá modifikuje T bunky priamo v tele pacienta.[1] Platforma využíva mRNA a lipidové nanoplastidky (LNP) na cielené doručenie do CD8+ T buniek, čím umožňuje prechodnú expresiu CAR bez trvalitej zmeny DNA.[2] V laboratórnych testoch trvá expresia CAR viac ako 14 dní, čo umožňuje opakované dávkovanie.[1] V myších modeloch jednorazová intravenózna dávka 0,01 mg/kg viedla k viac ako 95 % vyčerpaniu B buniek.[1] Pozorovali sa 30-násobná expanzia in vivo CAR-T buniek, silná protinádorová aktivita a účinné odpovede po jednorazovej alebo viacerých dávkach.[1] Táto platforma je navrhnutá na liečbu hematologických malignít, ako sú B-bunkové nádory, a minimalizuje expresiu v off-target bunkách.[2] Výskum bol prezentovaný na výročnom stretnutí Americkej spoločnosti hematológie (ASH).[1]