UniQure plánovalo podať žiadosť o schválenie svojej génovej terapie AMT-130 na liečbu Huntingtonovej choroby, no FDA to zablokovala[1][3]. Podľa záverečných zápisov z Type A stretnutia 30. januára 2026 údaje z dokončenej jednoramennnej štúdie fázy I/II nie sú dostatočné na marketingovú žiadosť[1][2]. FDA odmietla použitie externých kontrolných dát a silno odporučila vykonať prospektívnu, randomizovanú, dvojito zaslepenú štúdiu s kontrolou sham chirurgie[1][2][3]. Anonymný vysokopostavený predstaviteľ FDA uviedol, že sham skupina by zahŕňala anestéziu a 1-3 rezy na skalpe bez vŕtania do lebky[2][4]. Akcia UniQure klesla o viac ako 40 % po oznámení[3]. Spoločnosť plánuje požiadať o Type B stretnutie v druhom štvrťroku 2026 na diskusiu o návrhu novej štúdie[2][3]. CEO Matt Kapusta potvrdil odhodlanie spolupracovať s FDA a podporovať Huntingtonovú komunitu[2].