Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix) je jediná komerčne dostupná génová terapia na liečbu hemofílie B.[1] Spoločnosť CSL Behring oznámila, že liek je v Spojených štátoch dočasne nedostupný kvôli vyčerpaniu zásob.[1] Výrobca varuje pred oneskorením liečby a adresoval list komunite pacientov s hemofíliou B.[1] Hemgenix je jednorazová infúzia, ktorá exprimuje ľudský koagulačný faktor IX v pečeni pomocou AAV5 vektora.[1][3] Liek je schválený v USA, EÚ a ďalších krajinách; doteraz ho v reálnom svete dostalo vyše 75 pacientov v ôsmich krajinách.[5] Piatročné údaje z fázy 3 štúdie HOPE-B potvrdzujú dlhodobú účinnosť a bezpečnosť, vrátane zníženia krvácania o 64 %.[5] Najčastejšie nežiaduce účinky zahŕňali zvýšenie alanínaminotransferázy, pri ktorom 16,7 % účastníkov dostalo kortikosteroidy.[5]