Liek Insmed ARIKAYCE (amikacín lipozomálna inhalačná suspenzia) prospieva pacientom so zriedkavou bakteriálnou chorobou pľúc spôsobenou komplexom Mycobacterium avium (MAC), ako ukazuje štúdia[1][2][3]. ARIKAYCE získal zrýchlené schválenie od FDA v septembri 2018 na liečbu dospelých pacientov s refraktérnou MAC pľúcnou chorobou, ktorí nemali negatívne kultúry spúta po minimálne 6 mesiacoch multidrogovej liečby a majú obmedzené alternatívy[1][3][4]. Štúdia fázy 3 ARISE potvrdila, že doména dýchacieho systému v dotazníku QOL-B je účinným nástrojom na hodnotenie kvality života pacientov s MAC pľúcnou chorobou u tých, ktorí ešte nezačali antibiotiká[2][3]. Insmed plánuje použiť tento nástroj ako primárny cieľ v štúdii ENCORE a navrhnúť ho FDA bez zmien[2]. Liečba je inhalovaná raz denne pomocou systému Lamira Nebulizer, ktorý cieli priamo na pľúcne makrofágy a obmedzuje systémovú expozíciu[2][3][6]. Insmed dúfa, že zrýchlený súhlas premení na plný súhlas na základe dát z klinických skúšok[4]. V klinických štúdiách sa vyskytli nežiaduce účinky ako hypersenzitívna pneumonitída (3,1 % vs. 0 %), hemoptýza (17,9 % vs. 12,5 %) a bronchospazmus (28,7 % vs. 10,7 %) častejšie pri ARIKAYCE plus štandardná liečba oproti samotnej štandardnej liečbe[1][4][7].