Rezatapopt je prvá v triede malá molekula, ktorá selektívne viaže vrecko v p53 Y220C mutante a obnovuje jej tumor-supresorovú funkciu.[1][2][3] Štúdia fázy 1 v rámci klinickej skúšky PYNNACLE testovala rezatapopt u 77 ťažko predliečených pacientov s pokročilými solídnymi nádormi s TP53 Y220C mutáciou.[2][4][5] Liečivo bolo vo všeobecnosti dobre tolerované, s častými nežiaducimi účinkami ako nevoľnosť a vracanie; toxické limity dávky boli zriedkavé.[2][4][5] Potvrdené odpovede boli pozorované u pacientov s TP53 Y220C mutáciou a divokým typom KRAS v ôsmich typoch nádorov vrátane ovariálneho, pľúcneho, prsníkového, endometria, hlavy a krku, kolorektálneho, žlčníka a ampulárneho karcinómu.[1][6] Celková miera odpovede (ORR) dosiahla 34 % (35/103 pacientov) podľa hodnotenia RECIST 1.1, vrátane potvrdených a nepotvrdených odpovedí.[1] Mediálna dĺžka odpovede bola 6,2 mesiaca.[6] Klinické a biomarkerové údaje potvrdzujú selektívne viazanie na Y220C vrecko a obnovu funkcie divokého typu p53, čím poskytujú dôkaz koncepcie tohto prístupu.[2][4][5]