BIIB094 je antisense oligonukleotid (ASO) zacielený na proteín LRRK2, ktorý sa testoval v randomizovanej kontrolovanej štúdii fázy 1 s názvom REASON na pacientoch s Parkinsonovou chorobou[1]. Štúdia pozostávala z dvoch častí: prvá časť zahŕňala 40 účastníkov, ktorí dostali jednu dávku BIIB094 v rozsahu 10–150 mg alebo placebo, a druhá časť zahŕňala 42 účastníkov, ktorí dostali štyri dávky BIIB094 v rozsahu 40–120 mg alebo placebo každé štyri týždne[1]. Výskumníci vyvinuli novú metodológiu na meranie biomarkerov v cerebrospinálnej tekutine, vrátane celkového LRRK2 a fosforylátu Rab10 (pRab10), aby sledovali účinnosť liečby[1]. Štúdia demonštruje prvý dôkaz modulačných účinkov LRRK2-ASO na biomarkery v cerebrospinálnej tekutine u pacientov s Parkinsonovou chorobou[1]. Liečba bola dobre tolerovaná a vykazovala dávko-závislé zníženie hladín biomarkerov v cerebrospinálnej tekutine[1]. Výsledky naznačujú úspešné zapojenie cieľa LRRK2 a potenciál tejto liečby na spomalenie progresie Parkinsonovej choroby[1].