Článok v New England Journal of Medicine (zväzok 394, číslo 12, strany 1229-1230) publikuje údaje z fázy 1/2 klinickej štúdie lieku PM359 od spoločnosti Prime Medicine na liečbu chronickej granulomatóznej choroby (CGD) spôsobená mutáciou p47phox. PM359 je investigatívny autológny produkt hematopoetických kmeňových buniek (HSC). Dáta ukazujú rýchlu engraftáciu, 69 % a 83 % DHR+ neutrofilov u pacientov. Pozorovaná je trvalá aktivita NADPH oxidázy a žiadne nové bezpečnostné signály. U pacienta 2 došlo k výraznému poklesu fekálneho kalprotektínu. Výsledky boli tiež prezentované na 67. výročnom stretnutí ASH (6.-9. decembra 2025). Prime Medicine využíva proprietárnu platformu Prime Editing na presné úpravy génov bez nežiaducich zmien DNA.[1]