Článok navrhuje plán na urýchlenie schvaľovania zriedkavých pediatrických génových terapií pomocou zrýchleného schvaľovacieho procesu FDA. Tieto terapie sú ideálne pre zriedkavé ochorenia, keďže približne 80 % z nich vzniká jednou genetickou mutáciou, ktorú možno opraviť jednorazovou liečbou. FDA podporuje použitie náhradných ukazovateľov, ako je expresia proteínu, namiesto tradičných klinických skúšok s veľkým počtom pacientov. Príklady zahŕňajú skúšky Rocket Pharmaceuticals pre Danonovu chorobu a Regenxbio s Ultragenyx pre MPS II a MPS IIIA, kde FDA súhlasila so surrogátnymi endpointmi pred začiatkom štúdií. Nový rámec umožňuje schválenie na základe malých kontrolovaných štúdií, biologického mechanizmu a skorých signálov účinnosti, s povinnosťou potvrdzujúcich štúdií po schválení. Pre personalizované terapie sa odporúča zber údajov o prirodzenom priebehu ochorenia a zdieľanie dôkazov cez „master protokoly“. CBER plánuje vydať špecifickú smernicu pre génové terapie v roku 2025.[1][3][4][7]