Akcie spoločnosti Sarepta Therapeutics rastú v reakcii na skorý prísľub jej liekov na zriedkavé ochorenia[originálny obsah]. Ďalšia várka liekov na svalovú dystrofiu sa v skorých klinických štúdiách javí ako bezpečná a účinná, uviedla spoločnosť[originálny obsah][1][3]. Ide o globálnu štúdiu MOMENTUM (5051-201), fáza 2 časti A, ktorá testuje viacstupňové dávkovanie látky SRP-5051 u pacientov s DMD a vhodnou mutáciou pre preskočenie exónu 51[1]. SRP-5051 je nová generácia eteplirsen, využíva technológiu PPMO (peptid fosforodiamidát morfolino oligomer) na lepšie prenikanie do svalových buniek[1]. Cieľom je overiť maximálne tolerovanú dávku[1]. Výsledky naznačujú vyššiu účinnosť pri menej častom dávkovaní v porovnaní s eteplirsenom[1][3]. Prediktívny model Sarepty ukazuje, že pri dávke 30 mg/kg SRP-5051 dosiahne produkciu viac ako 10 % dystrofínu pri mesačnom dávkovaní[1].