FDA neschválila liek Denali Therapeutics na Hunterov syndróm (MPS II), napriek názvu článku, ktorý uvádza schválenie; aktuálny stav je predĺženie recenzie.[1][6] Jediným schváleným liekom na Hunterov syndróm je Elaprase od Takedy, ktorý sa podáva intravenózne a nahrádza enzým na rozkladanie glykozaminoglykanov, no nedokáže prekročiť hematoencefalickú bariéru a nelieči neurologické príznaky.[1] Tividenofusp alfa (DNL310) od Denali Therapeutics je enzým iduronát-2-sulfatáza (IDS) spojený s platformou TransportVehicle™, navrhnutý na dopravu do mozgu a tela, aby riešil behaviorálne, kognitívne a fyzické príznaky.[3][6] FDA predĺžila recenziu biologickej licenčnej žiadosti (BLA) na zrýchlené schválenie z 5. januára 2026 na 5. apríla 2026.[6] Liek má označenia Fast Track, Breakthrough Therapy, Orphan Drug a Rare Pediatric Disease od FDA, ako aj Priority Medicines od EMA.[3][6][7] Hunterov syndróm je zriedkavé genetické lysosomálne ochorenie spôsobené mutáciami v gene IDS, vedúcimi k nedostatku enzýmu na rozklad GAG ako heparan sulfát a dermatan sulfát.[3][6] FDA nedávno odmietla génovú terapiu RGX-121 od REGENXBIO, čo upriamilo pozornosť na Denali.[1] Denali sa pripravuje na možné schválenie a uvedenie na trh.[3][6]