FDA schválila liek od spoločnosti Denali Therapeutics na Hunterov syndróm, čo je zriedkavé genetické ochorenie. Toto rozhodnutie agentúry je pozoruhodné, pretože FDA nedávno zaujala tvrdší postoj k liekom na zriedkavé choroby. Minulý mesiac FDA zamietla génovú terapiu na Hunterov syndróm od spoločnosti Regenxbio s tým, že firma potrebuje viac klinických údajov. Zástancovia sa obávali o osud lieku Denali s názvom Avlayah. V inej správe Denali zažila oneskorenie recenzie svojho lieku tividenofusp (tivi), enzýmovej substitučnej terapie na Hunterov syndróm. FDA posunula termín rozhodnutia z 5. januára 2026 na 5. apríla 2026 kvôli aktualizovaným informáciám o klinickej farmakológii. Aplikácia bola podaná na základe štúdie fázy 1/2 s 47 chlapcami vo veku okolo 5 rokov, kde po 24 týždňoch klesli hladiny biomarkera heparan sulfátu v mozgomiešnom moku a moči priemerne o 90 % od úvodnej hodnoty.[1][2]