Denali Therapeutics získala schválenie FDA pre liek AVLAYAH (tividenofusp alfa-eknm), ktorý je prvým biologickým liekom špecificky navrhnutým na prekonanie hematoencefalickej bariéry a dosiahnutie mozgu[3]. Liek je určený na liečbu neurologických prejavov Hunteroveho syndrómu (mukopolysacharidóza typu II) u pediatrických pacientov s hmotnosťou minimálne 5 kg pred pokročilým neurologickým poškodením[3]. AVLAYAH je enzýmová náhradná terapia, ktorá dodáva chýbajúci enzým do celého tela vrátane mozgu[7]. Schválenie bolo udelené na základe údajov z otvorenej, jednoramennej štúdie fázy 1/2 s 47 účastníkmi s Hunterových syndrómu[7]. Pokračujúce schválenie lieku môže byť závislé od overenia klinického prínosu v potvrdzujúcej štúdii fázy 2/3 COMPASS, v ktorej sú účastníci randomizovaní v pomere 2:1 na liečbu buď AVLAYAH alebo idurzulfázou[3]. V súvislosti so schválením AVLAYAH FDA udelila Denali Therapeutics Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher[3].