FDA signalizuje regulačnú flexibilitu so zrýchleným schválením lieku na zriedkavé choroby

Návrat na zoznam správ

Zdroj: MedPage Today

Originál: https://www.medpagetoday.com/neurology/generalneurology/120510...

Publikované: Thu, 26 Mar 2026 15:56:26 -0400

FDA 25. marca schválila liek Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) na liečbu neurologických prejavov Hunterovho syndrómu, známeho aj ako mukopolysacharidóza typu II, u pediatrických pacientov s hmotnosťou najmenej 5 kg, ktorí ešte nevyvinuli pokročilé neurologické poškodenie.[1] Schválenie je zrýchlené a ide o prvý liek na neurologické komplikácie tohto syndrómu, podávaný intravenóznou infúziou.[1] Schválenie podporuje štúdia fázy 1/2 s 47 pediatrickými pacientmi vo veku 3 mesiacov až 13 rokov.[1] V 24. týždni došlo u pacientov s dostupnými meraniami k priemernému zníženiu heparan sulfátu v mozgovomiechovom moku o 91 % oproti úvodnej hodnote, v rozsahu 72 % až 98 %.[1] Žiadny pacient nemal na začiatku hladiny heparan sulfátu pod hornou hranicou normy, zatiaľ čo v 24. týždni ich malo 93 %.[1] Liečba je určená pre predsymptomatických alebo symptomatických pacientov pred pokročilým neurologickým poškodením.[1]