Bezpečnosť a účinnosť levacetylleucínu pri ataxii-telangiektázii: fáza 3, randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná skrížená štúdia

Štúdia fázy 3 skúmala bezpečnosť a účinnosť levacetylleucínu pri liečbe ataxie-telangiektázie. Išlo o randomizovanú, dvojito zaslepenú, placebom kontrolovanú skríženú štúdiu. Výsledky ukázali významné a klinicky zmysluplné zlepšenie fungovania u pacientov. Levacetylleucín bol zároveň bezpečný a dobre tolerovaný. To naznačuje priaznivý profil prínosu a rizika pre liečbu tohto ochorenia. Prebieha aj otvorená predĺžená fáza tejto štúdie. Táto fáza bude skúmať potenciálne dlhodobé, neuroprotektívne a chorobu modifikujúce účinky lieku.