Imuno MD: Peľ na terase, génová terapia a výber biologika pri astme

FDA a EMA schválili prvú génovú liečbu pre Wiskott-Aldrich syndróm, X-viazanú vrodenú poruchu imunity charakterizovanú mikrotrombocytopéniou, ekzémom a primárnou imunodeficienciou. Liečba s názvom etuvetidigén autotemcel je určená pre pacientov od 6 mesiacov s mutáciou v géne WAS, ktorí nemajú vhodného darcu pre transplantáciu. Metóda spočíva v odobratí vlastných hematopoetických kmeňových buniek pacienta, ich genetickej úprave pomocou lentivírusového vektora a vrátení do organizmu. V dvoch klinických štúdiách s 27 pacientmi sa výskyt závažných infekcií znížil o 93 percent medzi 6. a 18. mesiacom po liečbe a epizódy krvácania sa znížili o 60 percent v prvom roku. Génová terapia predstavuje významný pokrok v liečbe vrodenej imunodeficiencie.