UniQure bude žiadať o schválenie génovej terapie Huntingtonovej choroby po zmene pozície FDA

Spoločnosť UniQure potvrdila, že predloží svoju génovu terapiu AMT-130 na regulačné posúdenie pre Huntingtonovu chorobu po tom, čo americká Agentúra pre potraviny a lieky (FDA) zrušila svoje predchádzajúce požiadavky na dodatočné klinické údaje. Huntingtonova choroba je dedičná neurodegeneratívna porucha, ktorá postihuje približne 75 000 ľudí v USA, Európe a Spojenom kráľovstve a je smrteľná do 15 až 20 rokov od začiatku príznakov. AMT-130 by bola prvou terapiou schválenou špecificky pre túto chorobu. FDA pôvodne v novembri 2024 odmietla prijať podanie UniQure s odôvodnením nedostatočných údajov z fázy I/II štúdie, ale po januárovom stretnutí zmenila svoj postoj. UniQure plánuje predložiť žiadosť o biologickú licenciu (BLA) v treťom štvrťroku 2026 a bude musieť vykonať potvrdzujúcu štúdiu. Génová terapia AMT-130 sa podáva priamo do mozgu jedným neurochirurgickým zákrokom a pôsobí v striáte, oblasti mozgu najviac poškodenej pri Huntingtonovej chorobe.