FDA mení svoj postoj k vzácnym chorobám a otvára cestu pre génovú terapiu spoločnosti Regenxbio

Americká agentúra FDA súhlasila s prehodnotením génovej terapie Navsunli spoločnosti Regenxbio určenej na liečbu Hunterova syndrómu. Agentúra pôvodne v februári 2026 vydala odmietavý list s obavami o dizajn štúdie a kritériá pacientov. Po štyroch mesiacoch FDA rozhodla, že existujúce klinické údaje sú dostatočné na schválenie prostredníctvom urýchleného schvaľovacieho procesu bez potreby zaradenia ďalších pacientov. Regenxbio plánuje stretnutie s FDA v júli a opätovné podanie žiadosti o biologickú licenciu v treťom štvrťroku 2026. Hunterův syndróm je vzácna genetická choroba spôsobená nedostatkom enzýmu, ktorá postihuje približne 2 000 pacientov na svete a ročne sa narodí viac ako 500 detí s touto chorobou. Táto zmena postoja FDA je súčasťou širšieho trendu menej prísneho prístupu k génovým terapiám pre vzácne choroby, čo súvisí so zmenami v riadení agentúry.