Stupnica dosiahnutia cieľov light zachytáva klinicky významné zmeny u adolescentov a dospelých s muskularnou atrofiou chrbtice liečených risdiplamom

Štúdia hodnotila užitočnosť Stupnice dosiahnutia cieľov light (GAS light) pri posúdení odpovede na liečbu risdiplamom u pacientov so spinálnou muskularnou atrofiou (SMA) vo veku 15 rokov a starších. Do štúdie bolo zaradených 44 pacientov (medián veku 32 rokov, 56,8% žien), z toho 31,8% nemohlo sedieť, 56,8% sedelo a 11,4% chodilo. Pacienti boli vyšetrení pred začatím liečby a po 12 a 24 mesiacoch od začiatku podávania risdiplamu pomocou rôznych testov motorických funkcií a funkčných schopností. Po 24 mesiacoch liečby GAS light zistila významné zlepšenia vo všetkých skupinách pacientov, zatiaľ čo štandardné testy ukázali zlepšenia len v niektorých skupinách. Minimálna klinicky významná zmena GAS light bola 6,5 bodu a 64,5% pacientov dosiahlo klinicky významné zlepšenie svojich cieľov. GAS light sa ukázala ako vhodný a citlivý nástroj zameraný na pacienta, ktorý môže doplniť štandardné meracie metódy pri hodnotení účinnosti liečby SMA u dospelých.