CRISPR-Cas12a Genové úpravy promótorov HBG1 a HBG2 na liečbu β-talasémie

Článok sa zaoberá aplikáciou technológie CRISPR-Cas12a na genové úpravy promótorov génov HBG1 a HBG2 ako potenciálnym liečebným prístupom pre β-talasémiu. Táto metóda predstavuje novú stratégiu v gennej terapii dedičných porúch krvi. Výskum bol publikovaný v prestížnom medicínskom časopise New England Journal of Medicine v auguste 2026. CRISPR-Cas12a je špecifickým typom génovej editačnej technológie, ktorá umožňuje presné zmeny v DNA. Cieľom úprav promótorov HBG1 a HBG2 je aktivácia produkcie fetálneho hemoglobínu ako kompenzácia za chybný hemoglobín pri β-talasémii. Táto genová terapia predstavuje sľubný prístup k liečbe tejto vážnej genetickej choroby.