Eplontersen pri transtyretínovej amyloidnej kardiomyopatii

Eplontersen je nový liek určený na liečbu transtyretínovej amyloidnej kardiomyopatie, závažného ochorenia srdca spôsobeného hromadením amyloidných bielkovín. Táto choroba postihuje srdcový sval a vedie k jeho postupnému zhoršovaniu. Liek funguje tak, že znižuje produkciu transtyretínu, proteínu, ktorý je zodpovedný za tvorbu amyloidných depozitov. Štúdia bola publikovaná v prestížnom medicínskom časopise New England Journal of Medicine. Eplontersen predstavuje novú možnosť liečby pre pacientov s touto vážnou a doteraz ťažko liečiteľnou kardiomyopatiou. Výskum je zameraný na zlepšenie prognózy a kvality života pacientov s týmto ochorením.